Gen-redigering skal redde pasienter med sjeldne immun-sykdommer

[Redaksjonen.]

Crispr-prosjekt i Danmark.

Gen-redigering skal redde pasienter med sjeldne immun-sykdommer

[G]

Hvordan sikres at alle cellene i kroppen får det nye genet?

 

Det er også en del etiske utfordringer med det. Både på "rasehygiene" og på det at man kan risikere å plante inn nye uforutsette feil.

[missi]

Ser frem til at vi kan redigere enda mer. Fjerne alle arvelige sykdommer. (Spesielt de som fører til kreft). Redigere celler til å treige regenerering av ødelagte kroppsdeler som retina, nerveceller med mer. Her er det bare å legge full tyngde back og få utviklet teknologien så raskt, bredt og det som mulig.

[Rudde]

Dette blir veldig spennende. 

[G]

Blir sikkert så dyrt at norsk helsevesen velger det bort som et behandlingsalternativ?

Endret 23. oktober 2018 av G

[tommyb]

Hvordan sikres at alle cellene i kroppen får det nye genet?

Det gjør man ikke. I denne saken står det spesifisert at man jobber på stamceller (utenfor kroppen). Disse tilføres så og gjør sin normale stamcelle-magi, altså erstatter celler ved behov. I noen forsøk bruker de imidlertid harmløse virus (bl.a. AAV) for å distribuere CRISPR/Cas9 ut i kroppen. Det er usikkert hvor høy andel celler som trengs for å få effekt, og tidlige forsøk har ment å påvise positiv effekt med kun en lav produksjon av det man mangler pga. genfeilen. Det er også mulig å få en produksjon over 100% av normalen, har jeg sett.

 

Man kan utvikle immunitet mot AAV som et vanlig virus. Det betyr at man må holde det under langt strengere kontroll enn f.eks. antibiotika.

 

Det er også en del etiske utfordringer med det. Både på "rasehygiene" og på det at man kan risikere å plante inn nye uforutsette feil.

Etter det jeg har sett, går diskusjonen om etikk mye høyere i de kretser som skal betale for / forby terapiene av religiøse grunner, enn blant de som forsker på det. For det er også etisk utfordrende å ikke gjøre det man kan for å hjelpe dødssyke barn, og det er rasehygiene å la dem dø med begrunnelse at man er redd for falske positive / kutt på feil plass. I forhold til trivielle "ønskelige" egenskaper er debatten teoretisk fordi en genterapi er alt for dyr i forhold til hva man får til, mens den er høyst reell for de pasientene man kan, eventuelt ikke kan hjelpe med genterapier.

Endret 23. oktober 2018 av tommyb